ASCO 2011: ARIA di casa mia.

Dovesse capitargli qualcosa di estraneo allo sviluppo dei farmaci, tipo emissione di nuove azioni, vendite massicce dopo ASCO (cosa che capita quasi sempre), ne comprerei di nuovo una vagonata.

ARIA è sui massimi degli ultimi 5 anni, da quando la seguo (trovate la discussione QUI) la quotazione è più che raddoppiata ed è diventata, vista la capitalizzazione odierna, non molto appetibile per un investitore come me, che se ne è separato con rammarico appena varcata la soglia degli 8$.

ARIA ha due punti di forza di impressionante valore, Ridaforolimus e Ponatinib, più un terzo nascosto e sfuggente del quale parleremo in un futuro, una partecipazione in un’azienda che ancora non è quotata, Bellicum.

Mentre Ridaforolimus è in partnership con MRK ed è forse il principale protagonista nella costante crescita della quotazione, Ponatinib è completamente, per il momento, nelle mani di ARIA e può rappresentare quel valore aggiunto che mi spinge a non archiviare il titolo nel cassetto dei grandi guadagni da non guardare più.

Ponatinib si è recentemente messo in luce per aver ottenuto risultati brillanti nel trattamento della CML (leucemia mieloide cronica), terreno di battaglia sul quale regna incontrastato da molti anni Glivec di NVS, un inibitore della trasduzione del segnale. Il regno di Glivec in qualità di inibitore della proteina Bcr-Abl (particolari proteine responsabili della riproduzione delle cellule di questi specifici tumori) è rimasto incontrastato finora poiché fondato su risultati clinici ottimi nelle leucemie Philadelphia positive (Ph +), CML e ALL. Nei prossimi anni, il dominio di Glivec è destinato a tramontare, in considerazione del fatto che il brevetto comunque è in scadenza (il che renderebbe il trattamento più economico), e che ci sono nuovi e costosi pretendenti al trono anche più efficaci che ne prenderanno il posto in prima linea, tipo Sprycel e Tarsigna,

Formula di struttura di Ponatinib

Esiste tuttavia, in un numero considerevole di pazienti, una mutazione all’interno di queste proteine (conosciuta come mutazione T315I) che rende il tumore resistente agli inibitori Bcr-Abl come Glivec e altri farmaci sopra citati.

E qui veniamo al farmaco di casa ARIA. Finora Ponatinib ha dimostrato di essere efficace anche in pazienti refrattari alle prime linee di trattamento, anche se su un numero limitato di pazienti. Questa caratteristica lo rende davvero unico in questo panorama e una speranza per tutti i malati che presentano la mutazioneT315I.

I dati di Ponatinib si riferiscono a 38 pazienti affetti da CML precedentemente trattati con Sprycel e Nilotinib. Benché molti pazienti avessero comunque ricevuto un beneficio da Ponatinib, il dato impressionante è che 9 pazienti su 9, il 100%, che esprimevano la mutazioneT315I hanno risposto al trattamento.

La fase 2 in corso (ci sono siti anche in Italia) arruola pazienti affetti da CML recidivi e refrattari così come pazienti che mostrano la mutazioneT315I. Se i dati saranno confermati Ponatinib sarebbe la scelta incontrastata per i pazienti refrattari ai farmaci di cui abbiamo parlato prima per la terza linea di trattamento e come unico farmaco per pazienti con mutazioneT315I in seconda linea. Per questa indicazione, che io sappia, esiste solo un concorrente… e fra virgolette anche. Omapro di CEPH, che tuttavia non è un inibitore delle chinasi Bcr-Abl, potrebbe quindi essere utilizzato in combinazione con Ponatinib.

La partita si giocherà quindi sull’individuare la mutazioneT315I, a tal proposito ARIA, sta sviluppando con MolecularMD un kit diagnostico, la buona riuscita di questa impresa fondamentale farà la differenza.

Recentemente, all’AACR, ARIA ha annunciato i risultati di studi preclinici che mostrano una notevole inibizione di tutti e quattro i membri del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) della famiglia delle tirosin chinasi che sono anormalmente espresso nei tumori multipli. Questo sta a significare che potenzialmente Ponatinib è uno dei farmaci più innovativi ed importanti dell’intero panorama oncologico, allo stato attuale delle cose.

E poi ARIA potrebbe avere anche Bellicum dalla sua, ma questa è, come si suol dire, un’altra storia…

2 pensieri su “ASCO 2011: ARIA di casa mia.

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