CBRX: approvazione di Prochieve e lo scandalo Makena.

Come per la maggior parte delle storie interessanti, si parte da un fallimento…

Ok, perché CBRX? Prochieve ha ricevuto l’ok di FDA per la domanda di approvazione, il verdetto è previsto per febbraio 2012, quindi c’è tutto il tempo di questo mondo. Vediamo di cosa si tratta e chissà, magari fra qualche giorno o settimana il management ci farà un regalino, consentendoci un ingresso interessante.

Prochieve 8% cerca l’approvazione come trattamento nelle donne con cervice uterina corta prima della 33ma settimana di gestazione. La domanda si basa su di una fase 3 randomizzata chiamata PREGNANT, doppio cieco vs placebo iniziata nel 2008 e che ha visto arruolate più di quattrocento pazienti. Adesso vediamo come comincia la storia e da dove arrivano queste pazienti.

Tutto comincia nel lontano 2007 quando CBRX comunica i dati di Prochieve in donne con casi di nascite pretermine precedenti che, per usare un eufemismo, non sono proprio brillanti…  da 4,6$ a 1,4$ in un amen. In mezzo a quei dati avvilenti però salta fuori una pepita: fra le donne con cervice uterina corta (tra 1 e 2 centimetri) l’incidenza di nascite prima del termine è statisticamente inferiore così come sembrano migliorate le condizioni del neonato in termini di comorbidità neonatali.

Da qui si parte per il follow up chiamato PREGNANT incentrato su quella popolazione specifica,  con endpoint primario la percentuale di nascite pretermine prima della 33ma settimana di gestazione e come secondari le condizioni del neonato, sindrome da distress respiratorio (RDS), displasia broncopolmonare (BPD),emorragia intraventricolare (IVH), sepsi ed  enterocolite necrotizzante (NEC)), la mortalità, le nascite pretermine prima della 28ma, 35ma e 37ma settimana, punteggio APGAR eccetera.

I risultati. Nello studio, 465 donne sono state randomizzate in due gruppi, uno con Prochieve (235 pazienti) e uno con placebo (223)… se fate due conti vi accorgerete che mancano 7 pazienti, perse nel follow up ma non considerate nell’analisi dei dati con criteri  ITT. Endpoint primario: la percentuale di nascite pretermine nei due bracci è favorevole a Prochieve (8,9% (n = 21) vs 16,1% (n = 36), intervallo di confidenza 95% 0,33–0,92, Pvalue = 0,02. Endpoint secondari: percentuali di nascite pretermine prima della 28ma settimana 5,1% vs 10,3% (P= 0,036) e della 35ma 14,5% vs 23,3% (P=0,016). Mortalità o comorbidità del neonato nei due bracci 7,7% vs 13,5% del placebo(P=0,04) e sindrome da distress respiratorio 3% vs 7,6%P=0,03. La mortalità dei neonati sotto il chilo e mezzo di peso era del 6,4% per il braccio di Prochieve (15/234) contro il 13,6% (30/220) di quello del braccio di controllo (P=0,01).

Nessuna differenza rilevante fra i due bracci in termini di eventi avversi ma non ho trovato nulla sulle 7 pazienti uscite dallo studio ma. Il fatto che le 7 pazienti non siano state considerate nelle analisi dei dati, benché utilizzando il criterio ITT (cioè sul totale dei pazienti che si intende trattare, che dovrebbe essere 465) mi lascia alquanto dubbioso... voglio dire, non è che i ragazzi di CBRX siano stati prodighi di dettagli a tal proposito.

Tradotto: l’uso di Prochieve diminuisce del 45% la percentuale di nascite pretermine prima della 33ma settimana di gestazione con benefici notevoli per il neonato… qualche perplessità per quelle 7 pazienti mancanti.  A dire il vero poi, ci sarebbe un altro discorso pendente, ossia il ritiro della richiesta di priority, ma di questo magari parlerò un’altra volta, il tempo non manca.

Bene, vediamo un po’ il discorso economico. Il mercato di Prochieve per questa indicazione è stimato, cautelativamente, fra le 150.000 e le 200.000 pazienti anno, anche se le cifre possono aumentare e di molto in funzione dei criteri di diagnosi. Qui, per forza di cose, tocca parlare di Markena (ex Gestiva) di KV.A. Ad inizio anno KV.A era in attesa di approvazione per un farmaco del tutto simile a Prochieve, (NDA resubmission, decisione prevista per il 13 gennaio)… poi, FDA annuncia di aver spostato la decisione di tre mesi, al 13 di aprile, quotazione del titolo a picco (qui inizia la mia piccola odissea con il titolo, ma la finisco qui, perché ancora oggi a ripensarci mi vien voglia di sbattere la testa al muro). Nemmeno il tempo di riprendere fiato e Markena viene, improvvisamente, approvato. Da 1,5$ a 4$ (e li avrei venduto comunque, pazienza). Passano i giorni e KV.A continua a salire, 6$… 8$… 10$… 12$. Poi, come si suol dire, il diluvio. Perché KV.A era salita così tanto? Perché il management intendeva vendere il trattamento con il proprio farmaco alla bellezza di 30.000$, (1500$ ad iniezione!), forte del fatto che l’autorità statunitense avesse garantito loro lo status di farmaco orfano! 150.000 pazienti x 30.000$ fanno 4,5 miliardi di dollari

Da qui una compatta levata di scudi, un versione precedente di Markena esisteva già in commercio (dal 1956!) alla stratosferica cifra di 150$ per trattamento, un filino distante dai 30.000$ nei piani di KV.A. Il 30 marzo Reuters riporta quanto segue:

The Food and Drug Administration (FDA) […] that it would take no action against pharmacies that formulate treatments similar to K-V’s newly approved Makena based on a valid prescription. K-V got approval for Makena, which was already available on the market, in response to the FDA’s recent drive to remove all unapproved drugs from the market. Makena also has orphan drug status, a designation the FDA grants for treatments of conditions affecting fewer than 200,000 Americans. The status grants the drug maker a marketing exclusivity of seven years in the United States. However, the FDA said it might reconsider March 30, 2011 decision, leaving some room open for future regulatory enforcement against compounding.

Dai 12$ si torna in fretta ai 2 e rotti attuali con buona pace di tutti. Questo avrà effetto su CBRX? Certo che si, ma l’esperienza di KV.A tornerà utile. Senza un prezzo per il trattamento è difficile anche solo provare ad azzardare un target price per il titolo… anche perché di mezzo c’è anche Watson (WPI). Quello che possiamo dire è che ora CBRX capitalizza 280M$ ossia dollaro più, dollaro meno, la capitalizzazione di KV.A a fine marzo inizio aprile. Come ha reagito CBRX ai movimenti di KV.A? In nessun modo particolare, ha continuato a salire senza strappi eccessivi nonostante la chiara sconfitta di KV.A, il che fa ben sperare. Proprio devo sparare un prezzo? The Street dice 7$, io dico che 5$ sarebbero già un bel prendere.

Ora si tratta di indovinare un ingresso ottimale, magari sfruttando l’emissione di nuove azioni ed  il consiglio è sempre quello di abbandonare la nave prima della data prevista per la decisione.

3 pensieri su “CBRX: approvazione di Prochieve e lo scandalo Makena.

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