Il mercoledì di Cell Therapeutics. E la FDA?

Questo mercoledì andrà in onda in forma ridotta.Niente sciopero, è solo che non c’è molto da dire.

Mentre in Europa la situazione sembra congelata e non trapela nessuna novità, qualcosa in America si sta smuovendo per quanto riguarda la resubmission presentata alla Food and Drug Administration.  Nel frattempo JB non si è lasciato sfuggire l’occasione di rilasciare un comunicato stampo riguardante Aequus Biopharma e la sua Genetic polymer Technology.

Forse è giunto il tempo, come diceva Dan Peterson a sua mamma, di buttare la pasta?

Detto che in Europa non si hanno notizie sulla LoOIs e lo stato di avanzamento dei lavori, che dell’arruolamento del Pix-R JB non parla per motivi cabalistici, immagino… e che il famoso ingresso nel campo eccitante dell’immunoterapia sembra in stand-by, non ci resta che affrontare il discorso sulla resubmission e su Aequus. Per chi si sia perso il motivo per il quale ritengo che l’arruolamento del Pix-R sia fondamentale per le sorti dell’azienda e voglia recuperare, potrà farlo cliccando qui.

Ora, se ricordate, CTIC ci ha informato il 25 ottobre di aver presentato la NDA resubmission per Pixantrone a seguito del ricorso intentato tempo addietro contro la risposta negativa di FDA alla richiesta di approvazione. L’OND respinse il ricorso ma concesse all’azienda di JB di ripresentare la domanda previa un’analisi da parte di un comitato indipendente delle risposte ottenute nel trial Pix 301. Tutto bene, relazione fatta, NDA ripresentata ed in base al feedback ricevuto a suo tempo già sappiamo che verrà classificata come class 2 resubmission, quindi se accettata darà luogo ad una data di prevista approvazione intorno a fine aprile.

Molti si chiedono perché non si sappia ancora nulla della risposta di FDA.

Secondo voci di corridoio un portavoce di CTIC avrebbe detto che FDA sarebbe ancora alle prese con l’esame della documentazione e che non esiste alcun limite di tempo da osservare. Non è ben chiaro a cosa si riferisca, se il limite di tempo sia inteso per FDA o per CTIC. Nel caso intendesse la prima, ho qualche obiezione e la vado a prendere direttamente dalla Guidance for Industry Classifying Resubmissions in Response to Action Letters della FDA:

An acknowledgment of receipt letter for the resubmission will be issued within 14
calendar days of receipt of the resubmission stating the classification of the
resubmission and the performance goal date.

Posso capire che in questo caso la data ed il tipo di classificazione hanno meno importanza, visto che sono già note, ma la scadenza rimane. Ed i termini quindi sono scaduti l’8 novembre, oggi è il 23.

Unica spiegazione è che ci siano stati problemi e che CTIC stia cercando di salvare il salvabile facendo leva sull’opportunità concessa dall’OND, il che però non depone a favore dell’operato di JB e soci.

Rimane il fatto che due parole agli investitori, magari in occasione del meeting le avrebbero potute spendere, invece ci hanno voluto informare sul brevetto di Aequus.

Nel maggio 2007  CTIC ha costituito Aequus Biopharma, concedendole la licenza per tecnologia Genetic Polymer™ per la sottoscrizione del 70% del capitale sociale di Aequus. La tecnologia Genetic Polymer sarebbe dovuta servire per velocizzare la produzione, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi farmaci. Che significa?

Il concetto che viene sfruttato da molte compagnie farmaceutiche è essenzialmente questo: prendo un farmaco già in commercio, lo modifico utilizzando una tecnologia della quale sono proprietario per conferire determinate proprietà (mi viene in mente Depomed (DEPO) per fare un esempio) e cerco l’approvazione, magari sotto 505(b)(2) o uno studio di bioequivalenza (per maggiori informazioni leggete qui, parlavo di zalicus ma il concetto è similare).

Faccio un esempio che credo chiarisca.

Prendo il farmaco X (conosciuto e già approvato da FDA) che ha 100mg di principio attivo a pastiglia. Al paziente che lo ingerisce i 100mg entrano subito in circolo e l’effetto del farmaco dura 10 ore. Modifico il farmaco X con la mia tecnologia brevettata chiamata Supercazzola TM e lo ricopro di una gommina che lo rende resistente, in modo che la gomma sciogliendosi piano rilasci il farmaco X contenuto all’interno in modo regolare nel giro di 5 ore. L’effetto del mio farmaco XY dura 15 ore o forse anche più, con notevoli vantaggi quindi. Se poi i 100mg del principio attivo non entrano nel flusso sanguigno tutti assieme poi, probabilmente avrò anche meno effetti collaterali. Faccio uno studio di bioequivalenza e porto i dati del farmaco X a FDA, risparmiando quindi sugli studi clinici visto che il farmaco X è ben conosciuto e già approvato.

Il farmaco XY è quello che gli americani chiamano in gergo una “me too drug”.

Aequus dovrebbe fare questo ed il brevetto è una parte importante del processo che comunque, ad oggi, non ha portato a nulla di significativo…

Buona notizia o notizia inutile? Una via di mezzo. Il succo del discorso è, per chi vuole, che dobbiamo ancora aspettare.

6 pensieri su “Il mercoledì di Cell Therapeutics. E la FDA?

  1. Unica spiegazione è che ci siano stati problemi e che CTIC stia cercando di salvare il salvabile facendo leva sull’opportunità concessa dall’OND, il che però non depone a favore dell’operato di JB e soci.

    puoi spiegare meglio questo concetto, perché se é negativo riferiscono all’ema e di conseguenza possiamo dire addio ai sogni di gloria grazie

    • Ciao Cayenne… non esiste il rischio che FDA influenzi EMA e viceversa, comunque intendo dire che se viene superata la scadenza e nessuna decisione viene presa da FDA significa che la NDA così come è stata presentata non va bene. essendo stata preparata su esplicito invito e con direttive piuttosto chiare dall’OND se la resubmission non va bene è chiaro che il lavoro di CTIC è da biasimare… oh, tutto questo se l’indiscrezione è corretta, altrimenti potrebbe benissimo essere che CTIC ha già la risposta ma non l’ha ancora diffusa.

    • Penso che il problema sia più di natura formale, nel merito dei dati ci entrano dopo l’accettazione e se non sono sufficienti danno un’altra CRL, un altro rifiuto insomma… ammesso che il problema ci sia ovviamente

Lascia un commento

Inserisci i tuoi dati qui sotto o clicca su un'icona per effettuare l'accesso:

Logo WordPress.com

Stai commentando usando il tuo account WordPress.com. Chiudi sessione / Modifica )

Foto Twitter

Stai commentando usando il tuo account Twitter. Chiudi sessione / Modifica )

Foto di Facebook

Stai commentando usando il tuo account Facebook. Chiudi sessione / Modifica )

Google+ photo

Stai commentando usando il tuo account Google+. Chiudi sessione / Modifica )

Connessione a %s...