Il Giorno della Marmotta: OncoGenex (parte 1).

Ok, da quando ho scoperto che l’unico film che Andreone ha visto in vita sua è “Il gladiatore”, non posso fare a meno di infilare qualche citazione cinematografica o televisiva per stimolare la sua curiosità. Dopo “Frankenstein Jr” e l’A-Team, oggi tocca a “Ricomincio da capo”. Tranquillo Andrea, non è un film in bianco e nero.

Oggi parliamo di OncoGenex (OGXI) perché ai primi di febbraio porteranno all’ASCO GU (il Genitourinary Cancers Symposium dell’ASCO) i dati ad interim di OGX-427. In questa parte 1 mi occupo di questo, nella parte 2 invece mi occuperò dell’altro farmaco in fase avanzata (anzi, il più avanzato): Custirsen.

OGX-427 e Custirsen sono due prodotti della tecnologia Antisense di ISIS. State facendo gli scongiuri del caso?

Per chi non sapesse di cosa parlo, la tecnologia Antisense permette ad ISIS e Genzyme (GENZ) di sviluppare farmaci in grado di legare RNA anziché proteine, in un modo abbastanza simile alla tecnologia della RNAi (RNA interference… quella di marina Biotech (MRNA)! E chi non conosce MRNA chieda a me, vi darò l’indirizzo di Empire!).

Ok, la tecnologia Antisense può veramente rivoluzionare il campo farmaceutico, per ora ha solo un farmaco in fase molto avanzata, il Mipomersen ed uno approvato, Vitravene.

Dicevamo, parliamo di OGX-427.

Il composto in questione fa parte della seconda generazione di farmaci Antisense ed è un inibitore della HSP27 (proteina da shock termico 27, anche conosciuta come heat shock protein beta-1,HSPB1). Ricordate le proteine da shock termico? Ne avevo parlato in passato e ci tornerò ancora presto con Synta, leader in questo campo (se ti interessa clicca  qui). OGX-427 dovrebbe ridurre la quantità di HSP 27 prodotta dalle cellule cancerogene ed uno dei vantaggi è che la proteina in questione la ritroviamo in molteplici neoplasie ed in molte forme metastatiche e resistenti alla chemioterapia.

Fino a questo momento OGX-427, così come altri composti della seconda generazione di Antisense, non mostrano i limiti dei loro predecessori e cioè tossicità e scarsa stabilità del composto, problemi che ne avevano frenato lo sviluppo, dato che mostravano dati di efficacia molto buoni nel comparto preclinico, poi fallivano in fase clinica o comunque non erano ben tollerati.

Il farmaco si trova coinvolto in due fasi 2, per cancro alla prostata resistente alla castrazione e cancro alla vescica, i cui dati preliminari verranno resi pubblici al Genitourinary Cancers Symposium che si terrà dal 2 al 4 di febbraio.

OGX-427 nel trattamento del carcinoma prostatico resistente alla castrazione vede il farmaco assieme a prednisone misurarsi contro il solo prednisone in una fase 2 open label (cioè il paziente sa se sta prendendo il farmaco oggetto dello studio o no) mentre lo studio sul cancro alla vescica vede il farmaco in due diversi dosaggi assieme alla chemio standard contro la chemio da sola. Ciò che accomuna i due studi è quindi la scelta di una terapia di combinazione con trattamenti già utilizzati dai medici, piuttosto che puntare sull’uso come agente singolo. Scelta vantaggiosa per due motivi: commerciale, visto che ai medici non verrà chiesto di rinunciare ad un trattamento che conoscono e favoriscono, sia di vantaggi in termini di risultati dato che lo scopo del farmaco dovrebbe essere quello di potenziare l’effetto del trattamento al quale viene abbinato.

Altro aspetto in comune: il braccio di controllo. Rischio per la compagnia ma utile per chi, come noi, investe e vuole valutare i farmaci.

Questi primi dati saranno molto utili per farsi una idea di quello che sarà il futuro del farmaco e della compagnia che capitalizza solo 130M$.

In attesa di Custirsen, coinvolto in due fasi 3 ancora lontane, il Giorno della Marmotta capiremo se la primavera per OncoGenex comincerà subito, o se toccherà aspettare!

7 pensieri su “Il Giorno della Marmotta: OncoGenex (parte 1).

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