Amicus Therapeutics ($FOLD): morbo di Parkinson, Fabry ed altre malattie rare.

Io sono del 75 e Michael J. Fox per quelli della mia leva è un istituzione, o dovrebbe esserlo, al pari di Samantha Fox, Sabrina Salerno o Bombolo. Per me è così.

Durante le riprese di Doc Hollywood gli viene diagnosticato il morbo di Parkinson, ma nonostante questo è riuscito a regalarci interpretazioni in capolavori come “Sospesi nel tempo” come protagonista e in un ruolo minore in “Mars Attack!”. Dopo la diagnosi è divenuto un sostenitore della ricerca sulle cellule staminali e la fondazione che porta il suo nome sponsorizza studi clinici sul morbo contribuendo alla ricerca in modo significativo.

Altra storia, anche più drammatica perché coinvolge dei bambini, quella di John Crowley (nella foto), CEO di Amicus Therapeutics ($FOLD): nel 1998 a due dei suoi figli viene diagnosticata una rara malattia genetica…

La Malattia di Pompe ad insorgenza infantile, la forma della malattia più aggressiva e ad esito fatale, compare di norma entro i primi 6 mesi di vita. L’eccessiva debolezza muscolare è la manifestazione più evidente della malattia. I neonati con la Malattia di Pompe appaiono ipotonici e non sono in grado di sollevare il capo. È possibile che non riescano a sedersi, a rotolare o a trascinarsi, mentre gli altri bambini della loro età sono in grado di farlo. La debolezza muscolare progredisce rapidamente. La respirazione, la suzione e la deglutizione diventano estremamente difficili. Il cuore, il fegato e la lingua si ingrossano. Il crescente indebolimento del cuore provoca insufficienza cardiaca e respiratoria. Lo sviluppo mentale non sembra essere influenzato dalla malattia.

Genzyme.

Crowley lavorava alla Bristol-Myers Squibb ma la frustrazione dovuta alla lentezza con la quale procedeva la ricerca nei confronti di quella malattia lo spinse ad assumere la carica di CEO alla Novazyme Pharmaceuticals che in quel periodo stava conducendo studi estremamente promettenti in quel campo

Franco Lechner, in arte Bombolo. « Bombolo è un personaggio che non è stato capito, ma era di una comicità travolgente. Io lo conobbi in trattoria, da Picchiottino, tantissimi anni fa. Il comico è quello che tu entri, lui ti guarda e tu ridi. » P. Pingitore.

Nel 2001 conduce la Novazyme fra le braccia di Genzyme che la incorpora  e Crowley assume la carica di supervisore del programma sul morbo di Pompe e nel 2003 può far assumere ai propri figli la terapia enzimatica sostitutiva (ERT) sviluppata sotto la sua diretta supervisione. Megan e Patrick, questi i nomi dei figli, non guariti ma sono ancora vivi.

La storia è diventata un caso letterario ed un film prodotto da Harrison Ford ed interpretato da Brendan “Airheads” Fraser nel ruolo di Crowley.

Wow, che introduzione.

Amicus si occupa di malattia di Fabry, morbo di Pompe e di Parkinson, anche se in un sottogruppo di pazienti, vale a dire quelli con la malattia di Gaucher.

In questa prima parte dell’articolo vorrei soffermarmi sulla rarità delle malattie trattate, sulle opportunità di mercato e si, sulla situazione brevettuale ($AMRN insegna!).

Bene, stavo dicendo che Amicus ($FOLD) si occupa di malattia di Fabry, Parkinson con malattia di Gaucher e morbo di Pompe. Tutte malattie rare, con pochi pazienti, ma quanto possono rendere ad una casa farmaceutica?

Secondo Amicus il valore sarebbe attorno ai 2 miliardi di dollari, basati sulle attuali vendite dei farmaci approvati e sulla convinzione che un numero sempre maggiore di nuovi casi verrà diagnosticato in futuro, vista la diffusione della conoscenza di queste malattie per le quali, prima che fossero disponibili le attuali cure, venivano solo curati i sintomi.

Le attuali cure disponibili sono essenzialmente di due tipi la Enzyme Replacement Therapy (ERT) e la Substrate Reduction Therapy (RDT). Oggi non entro nel merito delle malattie ne delle terapie, l’unica cosa che mi interessa è avere degli ordini di grandezza, quindi dico solo che Sanofi con tre farmaci appartenenti alla categoria della ERT fattura annualmente così:

  • Fabrazyme per malattia di Fabry 150M$
  • Cerezyme per malattia di Gaucher 625M$
  • Myozyme per Malattia di Pompe 435M$

Il totale fa circa 1,2 miliardi di dollari. Sanofi distribuisce i farmaci attraverso Genzyme e vi ho detto poche righe sopra chi abbia portato Novazyme al matrimonio con loro, portando in dote la terapia enzimatica sostitutiva che ora rende così tanto.

Amicus cercherà prima l’approvazione per la malattia di Fabry, attraverso le due fasi 3 in corso. Inizialmente il mercato potenziale sarà relativo alla metà di tutti i pazienti con malattia di Fabry, il perché lo vedremo nel prossimo articolo, ma sulla base degli studi che sta effettuando, sarà ben presto in grado di ambire a tutta la fetta, sia in monoterapia che, e questo è importante, affiancando la terapia di sostituzione enzimatica.

Sabrina Salerno, beh, a dire il vero non so nemmeno se sia lei...

I dati della prima fase 3 registrativa saranno disponibili nel 3Q12, quindi in estate e sarà, se i dati saranno buoni, sufficiente per una richiesta di approvazione quantomeno in USA.

Amicus ($FOLD) ha appena battuto cassa e stando a loro i soldi sono sufficienti per arrivare comodamente a metà del 2013.

I brevetti?

Ne hanno parecchi che riguardano l’uso, la preparazione e la somministrazione dei farmaci ed in linea di massima scadono nel 2018 fatto salvo l’estensione della Hatch-Waxman, che dovrebbe garantire altri 5 anni, visto che non credo ci siano dubbi sul fatto che questi farmaci siano nuove entità chimiche (NCE).

Data da segnare sul calendario, ne avevo già parlato nell’articolo degli appuntamenti di marzo, il 27 del mese ci sarà l’AdComm di Shire in cerca di approvazione per la terapia enzimatica anche in USA.

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